Det er det sveitsiske legemiddelselskapet Novartis som står bak utviklingen av medisinene som fredag ble godkjent av det amerikanske legemiddelverket.
Sykdommen spinal muskelatrofi (SMA) hører til en gruppe av sykdommer som er kjennetegnet ved at de motoriske cellene i ryggmargen ødelegges. Det er den vanligste dødelige og arvelige sykdommen hos barn i vår del av verden. I USA rammes om lag 400 barn av sykdommen hvert år.
DNA-test
Medisinen Zolgensma er utviklet for å kunne gis til barn under to år som gjennom en gentest er diagnostisert til å kunne utvikle en av tre ulike former for sykdommen. Barnet gis medisinen én gang ved en prosedyre som tar omtrent en halv time.
Novartis har oppgitt at de vil tilby medisinen med en nedbetalingsplan med 3,8 millioner kroner årlig over fem år. Dersom medisinen likevel ikke skulle virke, vil det bli gitt et avslag i betalingen.
Fyllingsgraden i Sør-Norge er under normalen
Norske barn får Spinraza
Fra før finnes bare medisinen Spinraza, fra selskapet Biogen, som behandling mot SMA. Dette er en medisin som må tas hver fjerde måned og som er oppgitt til å koste 3 millioner årlig etter første års behandling som koster over dobbelt så mye.
I Norge blir enkelte barn med SMA behandlet med Spinraza, men under en rekke forutsetninger.
Markedsført som fremtidens rakett: Skal ha drept nordmann og 20 andre sivile
